En enero de 2020, un equipo de investigadores dirigido por el University College de Londres (UCL) informó de los resultados de un pequeño ensayo clínico de fase II que sugiere que el ambroxol era seguro y bien tolerado en pacientes humanos con enfermedad de Parkinson, mientras insinuaba posibles efectos neuroprotectores. Tras los resultados, se ha dado paso a una financiación con el objetivo de aprender más sobre cómo los genotipos de pacientes individuales pueden contribuir a la enfermedad.

Simon Stott, subdirector de investigación de The Cure Parkinson's Trust, uno de los organismos que financia el programa de investigación comenta:

"El estudio de ambroxol es importante porque no hay tratamientos disponibles para el Parkinson que lo retrasen, lo detengan o lo reviertan".

En las últimas pruebas, se experimentó con 17 pacientes con la enfermedad que fueron monitoreados mientras tomaban una dosis diaria de ambroxol durante un período de seis meses.

Además de comprobar que la terapia era segura con la dosis administrada, los investigadores también querían ver si el ambroxol atravesaba la barrera hematoencefálica y cómo la terapia podría funcionar de manera diferente entre pacientes con o sin mutaciones particulares en un gen llamado GBA1 (el gen de la glucocerebrosidasa) que se consideran el factor de riesgo genético más importante para el Parkinson, ya que la variante genética predispone a las personas a un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad a una edad más temprana y con un inicio más rápido de los síntomas.

"Al aumentar los niveles de glucocerebrosidasa, el ambroxol permite que las células eliminen los desechos, lo que idealmente mantendría a las células más saludables por más tiempo y podría ralentizar la progresión del Parkinson", dice el investigador principal y neurólogo Tony Schapira de UCL.

La información sobre los hallazgos se puede encontrar en JAMA Neurology.

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